2016年11月29日，上海羅氏制藥有限公司宣布，根據(jù)國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中新的技術(shù)審評結(jié)果，羅氏集團旗下治療關(guān)節(jié)炎的生物制劑雅美羅?又有一個新的適應(yīng)癥“全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎”（以下簡稱sJIA），獲得免三期臨床試驗優(yōu)先批準。雅美羅?由此成為了中國目前首個獲批用于治療sJIA的生物制劑。

　　中國sJIA患兒診療現(xiàn)狀不容樂觀

　　全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（sJIA）是一種自身免疫性疾病，是幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（JIA）中最嚴重的一種亞型，嚴重影響兒童的生長發(fā)育，致殘率和死亡率都很高。sJIA一般在16歲前發(fā)病，發(fā)病高峰集中在5-7歲。我國目前約有15000名sJIA患兒，男性患兒發(fā)病率高于女性患兒。其發(fā)病率約為萬分之一，參照國際標準，屬于罕見病。sJIA具體發(fā)病原因尚不明確，遺傳、感染、自身免疫等原因都可能導(dǎo)致sJIA，目前在國內(nèi)尚無有效治療藥物。

　　典型的sJIA表現(xiàn)為發(fā)熱、皮疹及關(guān)節(jié)炎三聯(lián)征，并常常有全身多系統(tǒng)多臟器受累。據(jù)北京兒童醫(yī)院李彩鳳教授介紹：“sJIA的診斷主要為臨床診斷，目前無特異性客觀指標幫助診斷，而且其臨床表現(xiàn)也無特異性，容易與許多發(fā)熱性疾病混淆，所以往往容易誤診及漏診。另一方面，部分sJIA患者治療非常困難，需要較長時間或反復(fù)應(yīng)用腎上腺皮質(zhì)激素來控制炎癥，藥物的副作用較大但疾病卻不能完全有效控制，在某些情況下可能發(fā)生巨噬細胞活化綜合征的并發(fā)癥，從而會危及生命。所以是一種可以致殘甚至致命的疾病，給患兒和家庭都帶來很大的痛苦。”

　　據(jù)了解，由于缺乏國外已普遍使用的生物制劑，目前我國針對sJIA 的醫(yī)療手段以NSAIDs、激素類藥物為主，但長期使用激素會給患兒造成諸多不良后果，如生長發(fā)育緩慢、肥胖、高血壓、骨質(zhì)疏松、消化道出血、糖尿病等。

　　專家呼吁將sJIA生物制劑納入醫(yī)保

　　作為白介素6受體（IL-6R）單克隆抗體，雅美羅?是全球首個獲批治療sJIA的生物制劑。自2008年以來，雅美羅?sJIA適應(yīng)癥已分別在日本、美國和歐洲相繼上市。

　　北京協(xié)和醫(yī)院宋紅梅教授表示：“當前在發(fā)達國家使用生物制劑治療sJIA已經(jīng)較為普遍，在全球關(guān)鍵性研究Tender中，大量臨床數(shù)據(jù)充分證實雅美羅?在sJIA患兒中的效果和安全情況。雅美羅?sJIA適應(yīng)癥獲批后，下一步醫(yī)學(xué)界應(yīng)該進一步規(guī)范對sJIA的診治，切實幫助患兒減輕病痛?！?/P>

　　在探討sJIA在中國的治療現(xiàn)狀和未來時，很多專家呼吁，為了切實讓患兒都能夠得到有效治療，建議國家考慮將治療sJIA生物制劑納入醫(yī)保名錄。

　　免注冊臨床先批讓患兒提前四年看到希望

　　據(jù)了解，本次雅美羅?sJIA適應(yīng)癥能夠獲得國家食品藥品監(jiān)督管理總局的優(yōu)先審評程序，并免除中國III期注冊臨床研究，就是國家食品藥品監(jiān)督管理總局針對兒童用藥嚴重缺乏，積極配合國家現(xiàn)行政策，鼓勵增加兒童用藥品種的成果。在國家、政府、醫(yī)生及企業(yè)的各方努力下，雅美羅?sJIA適應(yīng)癥終獲免注冊臨床試驗先批上市，為中國sJIA患兒帶來福音。

　　深圳兒童醫(yī)院李永柏教授表示：“此次國家食藥監(jiān)總局對sJIA藥品的免三期臨床試驗優(yōu)先審批，讓雅美羅?sJIA新適應(yīng)癥上市至少提前了4年。這個決策切實考慮到了患者和醫(yī)生的迫切需求，彰顯了我國藥品審批流程的巨大進步，也讓我們對國家醫(yī)藥衛(wèi)生體制的改革更加充滿信心?！?/P>

　　據(jù)介紹，雅美羅?將是中國目前唯一獲批治療sJIA的生物制劑。上海羅氏制藥有限公司總經(jīng)理周虹女士表示：“努力爭取雅美羅?sJIA新適應(yīng)癥在中國上市體現(xiàn)了羅氏‘患者為先’的理念，雅美羅?sJIA在中國通過先批上市后，羅氏還會通過跟廣大醫(yī)院的合作，獲取更多的臨床數(shù)據(jù)，進一步指導(dǎo)雅美羅在中國sJIA患者的臨床實踐，惠及更多中國sJIA患兒。”

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